鞍山設備保溫工程 長生長激素(sù)次納入國家醫保 700萬(wàn)矮小(xiǎo)患兒迎來“普惠曙光”
2026年1月1日,新版(bǎn)國家醫保藥品目錄在(zài)全國範(fàn)圍內正式落地實施。
根據國家醫保局公布的數據(jù),此次調整新增114種藥品。其中針對內源生長激素缺乏(GHD)引(yǐn)起兒童生長緩慢的(de)長(zhǎng)生長激素——金培生長激素注射液,為(wéi)全球原研第一(yī)支PEG長生長(zhǎng)激素,更是填補了國家醫保目錄內(nèi)無長生長激素(sù)可用的空白。
回顧過往,金賽藥業(yè)在1998年(nián)就研製出第一支國產短生長激素粉劑,一舉打破進口壟斷(duàn);2014年,“金賽增”獲批上(shàng)市,成為全球款長生長激素。經過10年超15萬(wàn)患者臨床驗證安全優,已是(shì)當前臨床使用時間(jiān)長、治療患者數多的(de)長生長激素。如今,響應國家政策進入醫保目錄,它還有望成為(wéi)患者治療負擔(dān)低的生長激素長(zhǎng)製劑,實(shí)現中國兒童生長發育(yù)治療領(lǐng)域的裏程碑式跨越。
一、中國700萬矮小患兒,治療率卻不(bú)足5%
我第一(yī)輛車開了7年,前幾年天天開著上下班,單程(chéng)10公裏,周末(mò)還(hái)會自駕周邊轉,那時候車子狀態特別穩,啟動順暢、發動機沒雜音,油耗也一直很穩定,除(chú)了常規(guī)保養,幾乎沒出過小毛(máo)病。後(hòu)來因為換了近路通勤,騎車十幾分鍾就到,車子直接停在小區車位上,一(yī)放就是大半(bàn)年沒動過,等再想開車出門,麻煩全(quán)來了。
2. 油箱蓋位(wèi)置能從儀表盤看出來!我開了(le)8年車才(cái)發現這個小技巧(qiǎo)——儀表盤上的油表圖標,旁邊有個小三角(jiǎo)箭頭,箭頭指(zhǐ)哪邊,油箱蓋就在哪邊!以前換了陌生車,總(zǒng)得多繞(rào)一圈找油箱蓋,現在一看就懂,太方便了。
聯係人:何經理中國家長對身高的關注度從未像(xiàng)如(rú)今這般高漲,盡管有時感(gǎn)覺“自己在被販賣焦慮”,但大數據揭露的一(yī)個殘酷事實是(shì):中國矮小症患兒的實際治療率嚴重不足。
公開數據顯示,我國兒童(tóng)矮小症的發病率(lǜ)約為3%,現存(cún)矮小症兒童總數約700萬(wàn)人(rén),但得到規範化診療的比例不到5%。形成鮮明對比的是(shì),在歐(ōu)美發達國家,兒童(tóng)生長激素缺乏症的(de)診療率(lǜ)通常在20%-30%,甚至更高。
2021年《國務院關於印發中(zhōng)國婦女發展綱要和中國兒(ér)童發展綱要的通知》提出,5歲以下生長遲緩率控製在5%以下。對於兒科內分泌門診(zhěn)或生長發(fā)育門診的醫生而(ér)言,每年寒暑假都是就診高峰,但他們的另一重擔憂是:來醫院谘詢的人雖多,但(dàn)那些真正需要治療的患兒,可能並沒有來到醫生麵前,或者因(yīn)各種原因沒有選擇治療。
包括內源生長激素缺乏、腺發育(yù)不全、特發身材矮小等多種因素(sù)都可能導致矮小症,而生長激素是解決這類問(wèn)題的(de)重要手段。有明確的發病機製,又有相應的治療手(shǒu)段,為何臨床治療率依然如此之低?
生長激素的(de)使用具有長期、持續(xù)的特點,治療往往長達數年。巨大的“治療鴻溝”背後,既有(yǒu)家長對身(shēn)高認知的滯後,更受製於經濟條(tiáo)件、依從、疼痛等現實原因。此次長生(shēng)長激素納入(rù)醫保,有望從多個維度進一步提升我國矮小症的治療率(lǜ)。
經濟方麵,納(nà)入新版(bǎn)國(guó)家醫(yī)保目錄後,一名30公斤(jīn)體重的矮小兒童,使用金培長生長激素進行治療,將從(cóng)年治療費用約12萬元,降低(dī)到3萬元。如果患兒符內源生長激素缺乏(fá)引起的生長緩慢(GHD),還(hái)可以報銷部分治療費用,讓生長激素真正實(shí)現了“普惠健康”。
治療體驗方(fāng)麵,在傳統的(de)短製劑治療方案中,患兒需每年承受365次的皮下注射,患兒因為疼痛恐懼、家長因為工作繁忙而導致的“漏針”甚至停藥現象頻發(fā),治療果也因此大打折扣,造成醫保基金與家庭支出的雙重浪費。
此次(cì)長生(shēng)長激素作為周製劑,鋁皮保溫其核心價值在於利用技術優勢解決“依從(cóng)”難題。將注射頻率(lǜ)從“每(měi)日一次”降低為“每周一次”,不僅物理上減少了患兒每年(nián)300多(duō)針的痛苦(kǔ),更有望減少漏藥、停藥概率,大幅提升中國矮小症患者的“有治療率”。
二、獲批十年,國產長生長激素引領(lǐng)創新
在“保基本”的原則下,國家(jiā)醫(yī)保近年不斷強化(huà)對創(chuàng)新的支持。新版目錄中(zhōng)近一半新增藥物屬於1類創新藥,這傳遞(dì)出一個清晰信號:醫保支(zhī)持真(zhēn)創新,如果想要進入醫保,藥品本身須具備過硬的(de)臨床價值和創新價值。
生長激(jī)素問世於1985年,初生產主要集中在幾家跨國藥企,患者選擇少、負擔重。金賽藥業的發展史,堪稱一部中國生長激素的進化史:1998年出國產粉劑打破壟斷;2005年出亞洲第一(yī)支短水劑提升穩定;2014年全球款長生長激素獲(huò)批上市,這也是全球(qiú)個且唯一U-PEG長生長激素。
在(zài)不少(shǎo)常用藥領域,國(guó)產(chǎn)藥常被視為“平(píng)替”,但在生長激素領域,金賽增卻是國(guó)產創(chuàng)新藥崛起的代表。它結束了全球生長激素需“每日注射”的60年曆史,將治(zhì)療頻率降低為(wéi)一周一次(cì)。相比短生長激素一(yī)年需要365次皮下注射,長生長激素每周僅需給藥1次,直接幫患兒每年減少了300多針的注射,真正從產品端做到了“以患者為中心”。
上市10餘年來(lái),金培長生長激素已累積超(chāo)過15萬名患者的臨床(chuáng)應用數據。無論是(shì)嚴謹的臨(lín)床研究還是廣泛的真實世界研究(RWE),均一致充分證(zhèng)實了其安全與優。作為我國完全自主知識產權的創新藥(yào),金賽(sài)增(zēng)榮獲國(guó)家科技進步獎二等獎,其相關質量標準(zhǔn)也被收載於2025年版《中華人民共和國藥典》。
在生長激素缺乏症三期(qī)臨床研究(jiū)中,U型PEG長生長(zhǎng)激素治療25周時年化生長速率達13.41厘米/年,果顯著優於短製劑。在真實世(shì)界(jiè)研究(jiū)中,患(huàn)兒使用長方案治療1年,身高改善明顯優於短。
尤其值得關注(zhù)的是,除生長激素缺乏症,金培長生長(zhǎng)激素的其他適應證應用也在不斷(duàn)拓展並接(jiē)受臨床檢(jiǎn)驗。目前,U型PEG長生長激素用於特發身材矮(ǎi)小(ISS)和特納綜征(TS)的兩個新適應證上市(shì)申請獲得國家藥(yào)監(jiān)局批準,同時也是全球範圍內唯一獲批ISS和TS適應(yīng)證(zhèng)的長生長激素(sù)。此(cǐ)外,金賽(sài)藥業的超長(zhǎng)月製劑生長激素已進入臨床階段,口服小分子生長激素(sù)促分泌藥(yào)物的研發也在穩步進。
上述優(yōu)勢是金培長生長激(jī)素終叩開醫保大(dà)門堅實的底氣,進入醫保目錄是企業將技術創新紅利轉化為社會紅利的生動體現。隨著2026年(nián)新政的實(shí)施,中國兒(ér)童生長發育治療領域或將迎來真正(zhèng)的“普惠時代”。
三、長生長激素進醫保,重塑(sù)兒科競(jìng)爭格局(jú)
受過去幾(jǐ)年“靈魂砍價”的影響,很(hěn)多人對醫保產品的理解僅限(xiàn)於降價。長遠來看,醫保的(de)“溢出價值”對於藥企大大被忽視了。
長期以(yǐ)來,部分家長不願(yuàn)意孩子接受生長激素治療,不僅(jǐn)是因為經(jīng)濟條件,還有對“生長(zhǎng)激素”類產(chǎn)品的安(ān)全存疑。醫保目錄本身就是(shì)一種強(qiáng)有力的官方背書,意味著藥品(pǐn)的安全和有進一步得到了國家層麵的嚴格認可。這(zhè)種“官方認證”將(jiāng)消除家長的顧慮,降低醫生的溝通成(chéng)本(běn),促使那些處於“觀望狀態”的患者(zhě)轉化為(wéi)“治療(liáo)患者”。
此外,醫保準入還擴大了渠道的廣度。尤其是(shì)基層(céng)市場,包括矮小(xiǎo)症患者(zhě)在(zài)內的人群對價格更加敏感。借助長生長激(jī)素進入醫保,金賽藥業的其他產品也得(dé)以進一步下沉醫療渠道,觸達更廣泛的基層醫療機構和患者群體,讓高質量的創新藥真正走到需要(yào)的患者身邊。
站在企業的(de)角度來說,長生(shēng)長(zhǎng)激素進入醫(yī)保就是其“深耕兒藥”戰略的(de)關鍵落子。隨(suí)著長生長(zhǎng)激素進入醫保,金賽藥業已經(jīng)完成“短+長”“粉劑+水劑”的全產品線的醫保覆蓋,構(gòu)建了競爭(zhēng)對手難(nán)以逾越的壁壘,進一步鞏固了公司在生長(zhǎng)激素領(lǐng)域的統治力。
金賽(sài)增是金賽藥業的王牌兒科產品,但其在兒科賽道(dào)的布局遠不止於此。2025年(nián)9月,金賽藥業以總價約15億元買下了三款脫敏治(zhì)療藥物的中國市場權益(yì)。過敏可發作於任何年齡,但兒童(tóng)無疑牽(qiān)動家長的心(xīn),尋求治療的(de)動力大。兒科也是金賽藥業布局該市場的關(guān)鍵(jiàn)切入口。
從上述角度(dù)來說(shuō),此次長生長激素進入醫保將大提升金賽品牌在兒科醫生和患者心(xīn)中的信賴度,為其後續豐富的兒科產品線進入市場鋪平道路。
從1998年(nián)“打破壟斷”到2014年(nián)的“技術引(yǐn)領”,再到2026年的“普惠引領”,金賽藥業的發展軌跡與中國醫藥(yào)產業創新升級的步(bù)伐(fá)同頻共(gòng)振(zhèn)。在政(zhèng)策與市場的雙(shuāng)輪(lún)驅動下,長生長激素納(nà)入醫保,不僅有望改寫無數患兒的(de)生長軌跡,也為行業樹立了“創新-準入-可及”的良範式,中(zhōng)國兒藥的深度與廣度正在悄然重(chóng)塑。
